1. Генеративное моделирование стареющего сердца с использованием изображений поперечного сечения и клинических данных (arXiv)

Автор: Mengyun Qiao, Berke Doga Basaran, Huaqi Qiu, Shuo Wang, Yi Guo, Yuanyuan Wang, Paul M. Matthews, Daniel Rueckert, Wenjia Bai.

Резюме: Сердечно-сосудистые заболевания, ведущая причина смерти во всем мире, являются возрастными заболеваниями. Понимание морфологических и функциональных изменений сердца при старении является ключевым научным вопросом, ответ на который поможет нам определить важные факторы риска сердечно-сосудистых заболеваний и контролировать прогрессирование заболевания. В этой работе мы предлагаем новую условную генеративную модель для описания изменений трехмерной анатомии сердца при старении. Предлагаемая модель является гибкой и позволяет интегрировать множество клинических факторов (например, возраст, пол) в процесс генерации. Мы обучаем модель на крупномасштабном наборе данных поперечного сечения анатомии сердца и оцениваем наборы данных как поперечного, так и продольного. Модель демонстрирует превосходную производительность при прогнозировании продольной эволюции стареющего сердца и моделировании распределения его данных. Коды доступны по адресу https://github.com/MengyunQ/AgeHeart.

2. Выявление и оценка влияния лечения на отдаленные результаты в клинических испытаниях с данными внешнего наблюдения (arXiv)

Автор: Вэньцзе Ху, Сяохуа Чжоу, Пэн Ву.

Резюме: В биомедицинских исследованиях оценка воздействия лекарств на хронические заболевания требует длительного периода наблюдения, что трудно обеспечить в рандомизированных клинических испытаниях (РКИ). Использование краткосрочного суррогата для замены долгосрочного исхода для оценки эффекта препарата основано на строгих предположениях, которые эмпирические исследования часто не удовлетворяют. Руководствуясь исследованием заболеваний почек, мы изучаем влияние препарата на отдаленные исходы путем объединения РКИ без наблюдения за отдаленными исходами и обсервационного исследования, в котором наблюдаются отдаленные исходы, но могут иметь место неизмеренные искажения. При более слабом предположении о средней взаимозаменяемости, чем в предыдущей литературе, мы определяем средние эффекты лечения в РКИ и получаем соответствующую функцию эффективного влияния и полупараметрическую границу эффективности. Кроме того, мы предлагаем локально эффективную дважды надежную оценку и оценку с обратным взвешиванием вероятности (IPW). Первый достигает полупараметрической границы эффективности, если все рабочие модели заданы правильно. Последний имеет более простую форму и требует гораздо меньше спецификаций модели. Оценка IPW, использующая оценочные оценки склонности, более эффективна, чем оценка, использующая истинные оценки склонности, и достигает полупараметрической эффективной границы в случае дискретных ковариат и суррогатов с конечной поддержкой. Показано, что обе оценки непротиворечивы и асимптотически нормально распределены. Обширные симуляции проводятся для оценки производительности предложенных оценок конечной выборки. Мы применяем предложенные методы для оценки эффективности перорального гидроксихлорохина при почечной недостаточности в реальном анализе данных.